人民金融·创新药指数涨0.64% | 海思科全球首创药物获批临床，6个创新药临近上市

　　“人民金融·创新药指数”由证券时报编制，指数每周发布一次。为避免我们资料收集过程中出现遗漏，请创新药研发企业及时将创新药研发进展通报给我们，以便我们及时计入指数并计算权重。联络邮箱：sbcxyyb@163.com

　　人民金融·创新药数据库监测显示，4月2日，真实生物抗病毒1类新药阿兹夫定片的上市申请完成了生产现场检查。除阿兹夫定片外，智飞生物(300122,股吧)的母牛分枝杆菌疫苗（结核感染人群用）、扬子江药业的注射用磷酸左奥硝唑酯二钠、百济神州的帕米帕利胶囊、艾迪药业的ACC007片、微芯生物(688321,股吧)的西格列他钠等也已完成生产现场检查。通过了生产现场检查，表明获批上市的概率较高。

　　截至4月8日，“人民金融·创新药指数”报1525.77点，在最近一个发布周期内上涨了0.64%。在4月2日至4月8日的发布周期内，海思科(002653,股吧)全球首款BTK-PROTAC抑制剂获批临床，有望成为first in class药物，贝达药业(300558,股吧)、东阳光(600673,股吧)等也有创新药获批临床，我们将这些品种纳入了“人民金融·创新药指数”。目前，“人民金融·创新药指数”的成分样本共有805个。

　　6个创新药临近上市

　　人民金融·创新药数据库监测显示，4月2日，河南真实生物科技公司（以下简称“真实生物”）抗病毒1类新药阿兹夫定片的上市申请完成了生产现场检查。

　　阿兹夫定片是真实生物自主研发的抗HIV双靶点创新药物，也是真实生物成立以来提交的首个新药上市申请。该药为国内第一个拥有自主知识产权的抗艾滋病毒口服药物，获得国家“重大新药创制”科技重大专项立项支持。2019年年中，药审中心同意阿兹夫定以Ⅱ期临床试验结果提前申报上市。

　　临床研究结果显示，阿兹夫定口服剂量极小（仅为拉米夫定用量的百分之一），用药5天后，FNC-TP 的浓度仍高于抑制半数病毒的浓度。其低剂量、多靶点、长效口服，并且具有用药后4天以上100%抑制HIV复制的预防性等优势，有望成为未来暴露前预防的首选。

　　通过了生产现场检查，表明获批上市的概率较高。不过，阿兹夫定仍处于补充资料的审评中，因此距离获批上市或仍需一段时间。

　　在“人民金融·创新药指数”成分样本中，除阿兹夫定片外，智飞生物的母牛分枝杆菌疫苗（结核感染人群用）、扬子江药业的注射用磷酸左奥硝唑酯二钠、百济神州的帕米帕利胶囊、艾迪药业的ACC007片、微芯生物的西格列他钠等也已完成生产现场检查，如进展顺利，均有望在不远的将来惠及患者。

　　海思科全球首款BTK-PROTAC抑制剂获批临床

　　4月7日，海思科发布公告，公司创新药HSK29116散临床试验获得批准，将开展复发难治B细胞淋巴瘤的临床试验。值得关注的是，这是全球首个获批临床的BTK-PROTAC，有望成为first in class药物。

　　根据公告，HSK29116一方面可通过特异性结合BTK直接抑制BTK活性；另一方面能诱导BTK泛素化标记，通过蛋白酶体途径将其降解，从而阻断BCR信号通路的传递，抑制B细胞淋巴瘤细胞的生长与增殖，起到双重抗肿瘤作用。鉴于本品良好的竞争态势及市场前景，澳洲、美国临床试验申请正在同步进行中。

　　近年来，新药研究领域的新技术不断涌现，无论是小分子、大分子，还是细胞治疗、基因疗法等都迎来了突破性进展，这些新技术为医药研发带来一些革命性的变化。其中，蛋白水解靶向嵌合分子（PROTAC）技术被认为是挑战“不可成药”靶点的技术，正成为小分子药物研发的新宠。

　　PROTAC利用细胞自身的蛋白质降解机制来从细胞中去除特定致病蛋白，是一种靶向治疗的替代方法。相比传统的蛋白抑制剂，基于PROTAC的蛋白降解剂有独特的优势。其中，最大的优势之一是能够靶向难以成药的靶点或突变蛋白，以及传统不可靶向的靶点比如转录因子、骨架蛋白等。可以说，PROTAC重定义了小分子药物，开辟了靶向治疗的新方向。

　　正是看到了前景可期，近年来罗氏、辉瑞、拜耳、默沙东、GSK、诺华、阿斯利康等制药巨头都布局了PROTAC。不过由于这项技术出现的时间很短，目前只有为数不多的分子进入临床研究，据统计，截止2021年年底，将有至少15款在研蛋白降解疗法迈入临床试验阶段。

　　在国内，已布局PROTAC技术的公司已超10家，海思科作为第一家提交临床申报的公司，属于国内的PROTAC技术第一梯队。此前，海思科在投资者互动平台表示，公司对PROTAC技术进行了超过三年的探索，至今已布局超过10个早期项目，提交专利30余项。

　　另外，开拓药业的PROTAC-AR降解剂GT20029临床试验申请已于2021年2月获国家药监局药审中心受理，用于雄激素性脱发和痤疮的治疗，这是全球首个基于PROTAC技术开发的外用AR降解剂；去年11月30日，亚盛医药与密西根大学达成协议，获得基于PROTAC技术的MDM2蛋白降解剂的全球独家权益，该临床候选物已进入IND申报试验阶段。海和药物、恒瑞医药(600276,股吧)、科伦药业(002422,股吧)等国内创新药企业也布局了PRAOTC技术，相关研发的药物基本处于临床前研究阶段；药明康德(603259,股吧)、美迪西等CRO公司也在加大PRAOTC技术的布局。

　　在4月2日至4月8日的发布周期内，除了海思科的HSK29116散，东阳光的首个GLP-1/FGF21双重激动剂同时获批两项临床，贝达药业的KRASG12C抑制剂BPI-421286胶囊、新元素医药的痛风1类新药ABP-671在国内首次获批临床，君实生物的重组人源化抗IL-17A单抗新获批适应症临床。这些新成分的纳入是推动“人民金融·创新药指数”走高的主要原因。

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