儿童药市场“无人区”：如何解决2.5亿儿童“吃药靠掰、用药靠猜”困境？

　　来 源丨21世纪经济报道（ID：jjbd21）

　　作 者丨季媛媛

　　编 辑丨徐旭

　　图 源丨图虫

　　据第七次全国人口普查显示，我国0—14岁人口为25338万人，占总人口比例达17.95%。特别是随着三孩政策的实施，我国儿童数量还将不断增加。与此同时，儿童药市场需求也日益增长。不过研究显示，我国3500多种药品制剂中，儿童专用剂型仅占1.7%。

　　由于儿童身体正处于发育阶段，各器官发育未成熟，生理结构与成人有很大区别，但目前我国的儿童用药绝大部分非儿科专用，现有的可供儿童使用的药品品种、剂型及规格极少，其有效性与安全性存在不确定性。

　　近日，国家卫健委发文就《国家基本药物目录管理办法（修订草案）》公开征求意见，基药范围中首次增加了“儿童药品”。

　　“相比发达国家，目前我国儿童疾病治疗水平亟待提升，这需要全社会共同关注与努力。”浙江大学医学院附属儿童医院王金湖医生表示，“患儿及家庭一方面需要创新疗法提升整体治疗效果，另一方面需要借助科学的信息，让更多患儿及早被发现、家庭减少对疾病的恐惧，建立战胜儿童疾病的信心。”

　　儿童专用药品短缺情况严重

　　儿童是国家的未来，保障儿童患者实现规范治疗的重要性不言而喻，然而，目前单单在用药方面就存在诸多的困境。

　　王群（化名）在看到儿童药的说明书时，直呼“太难了！”

　　“酌减是减多少？”

　　“半袋该怎么准确分出来？”

　　“多一点会不会有伤害，少一点会不会影响用药效果？”

　　这可不是王群一个人的疑问。

　　当前，我国儿童专用药品短缺的情况普遍存在，这导致儿童用药很多时候靠“掰”“猜”“减”，这给家长增加了一道用药安全的难题。

　　除了用药规范性的问题，无药可用的问题更是成为关键。在儿童中，还有一部分人群，他们的疾病诊治现状更为严峻，甚至成为社会公共卫生的一大严峻问题，他们是儿童肿瘤群体。

　　统计数据显示，我国每年约有3至4万名儿童确诊肿瘤，这意味着，平均每1天就有近百例新增病例出现。而近十年来，这一数字每年正以2.8%的速度增长 ，恶性肿瘤已成为儿童第二大致死原因。儿童肿瘤包括众多类型，如神经母细胞瘤、肾母细胞瘤、急性淋巴细胞白血病、肝母细胞瘤、横纹肌肉瘤、畸胎瘤等。

　　这些年幼的孩子们背后，是无数个家庭在突遇陌生疾病时的恐惧与茫然，是四处辗转求医、艰难诊治的奔波和焦虑。由于普通公众对儿童肿瘤知之甚少，一旦遭遇肿瘤，父母们往往会陷入惊慌与无助，许多家庭由于缺乏信心，时常“病急乱投医”，或早早地放弃了治疗。

　　一个鲜为人知的事实，许多儿童肿瘤患儿有机会得到治愈。

　　“近年来随着医学的进步，越来越多新型肿瘤治疗手段出现，为儿童肿瘤的治疗带来了希望。”首都医科大学附属北京儿童医院王焕民教授介绍：“实际上，由于儿童肿瘤的特殊性，以及近年来早期诊断和规范诊疗水平的大幅提升，如今儿童肿瘤的整体生存率已经能达到80%以上。因此，家长不必过度恐慌，儿童肿瘤并不等于绝症，在科学、规范的积极治疗下，许多患儿有机会实现康复，和其他孩子一样长大成人。”

　　不过，由于缺乏创新药，仍然有许多孩子在生死一线挣扎。据深圳市拾玉儿童公益基金会秘书长李治中博士介绍，他前几天在一个家长群里面，一个家长做出了一件非常伟大的事情，他的孩子不幸离世，说想把剩下的药捐给战友们。从他拍到群里的照片可以看到好多好多的药，让人非常的感慨这孩子所经受的痛苦。但与此同时也让人发现，绝大多数药都是安慰剂，这些药起不到明确的治疗作用。

　　“为什么他们要用这么多没用的药，浪费了那么多的钱？”李治中认为，导致这一现象的主要原因是，相关儿童治疗药物的缺乏，需要社会各界投入其中，开发更多的好药。

　　另外，李治中还介绍，最近有患者给他留言称，自己曾是儿童肿瘤患者，一直处在带瘤生存的状态。本来是极其乐观的女孩子，从9岁的时候患有软组织肉瘤，后来出现肺转移，出现骨转移。为了治疗，该患者经历了大大小小的十多次手术，但其实，很多实体瘤光靠手术非常困难，需要社会各界为此努力研发更多治疗药物。

　　儿童药成研发“无人区”

　　儿童药滥用、专用药缺乏的问题可见一斑，多重事件的发生，也将我国儿童治疗领域面临的诸多挑战摆在面前，缘何会出现上述难题？

　　“当前，儿童缺乏专用药，许多孩子在生病去医院就诊配药，但药房没有合适的儿童用药规格，往往只能得到成年人药物，于是只能‘吃药靠掰、用药靠猜’，在成年人用药规格的基础上，‘自行处理’。”华润三九(000999,股吧)总裁邱华伟此前对21世纪经济报道记者表示，这也看到儿童药还存在另一问题，厂家出于经济收益问题，不愿进行儿童药研发。

　　目前，我国0-14岁儿童超2.5亿人，与此同时，国家、社会及家庭对儿童健康的关注和需求也日益增长。但在巨大的市场需求下，我国儿童药市场“缺药”的问题日趋凸显。目前，儿童药市场规模约占全国总体医药市场规模5%，儿童专用药物品种少、剂型少、规格少，儿童专用药占比不足批准文号药品的2%。儿童用药市场亟待进一步挖掘。

　　某药企负责人也对21世纪经济报道记者表示，与成人用药相比，儿童用药在研发、生产及商业化方面存在诸多难点。一方面，儿童用药的处方、工艺相对复杂，对口感要求高。另一方面，安全性要求高，对原辅料选择性及质量控制要求较高。同一成分针对不同的年龄段儿童，需进行不同剂型、规格及口味等相应的药学研究。同时，研发过程中还存在投入较大、耗时较长、临床试验较复杂等难题。即便研发成功，还将面临市场教育和推广难题。

　　这也使得在儿童药研发上，不少企业选择退避三舍，作为儿童药中的一大细分，儿童肿瘤药上更是如此，研发者微乎其微。

　　李治中告诉21世纪经济报道记者，儿童肿瘤目前基本以化疗、放疗为主，靶向、免疫治疗方式极少。相比之下，成人免疫治疗方式都扎堆出现，中国儿童肿瘤急需创新药物的出现，相关创新药的儿童适应症也继续拓展。

　　“在2000年以前，欧美国家儿童肿瘤药物较为缺乏，但在2000年以后，相关药物的研发数量有所提升。不过，与欧美相比，国内依旧较为匮乏。我们在2000年后为成人肿瘤研发了超200多款药物，但是，儿童相对而言依旧寥寥无几。”李治中认为，儿科缺乏用药有几个重要的原因：

　　一是，许多儿童肿瘤本质上是罕见病，临床患者较少，所以参与研发的企业缺乏热情；

　　二是，儿童肿瘤药物临床研究较为困难，临床相对来说要求更高，比较难做，对药企来说一般不会作为优先级来考虑；

　　三是，一直以来，政策端缺乏鼓励措施的激励企业进行儿童药研发，因而，企业更愿意将研发方向瞄准较为受重视的成人群体。

　　“相比之下，欧美这两年有更多的政策在鼓励企业进行儿童肿瘤药物的研发、生产，要求药物有可能同时用于成人儿童，在药物上市之前必须开展儿童的试验，这是硬性需求。如果为罕见病的儿童药物开发出来，会享有一些市场独占权，能够获得优先评审。所以，从政策监管来说，这是在鼓励一些商业逻辑实现闭环，而不是让企业来做慈善，毕竟，这样的方式无法持久。”李治中说道。

　　诸如上述的原因，导致我国儿药市场成为“无人区”。

　　如何破解我国两亿多儿童用药难，规范儿童用药的问题，已是迫在眉睫。

　　解决儿童药短缺迫在眉睫

　　为了缓解儿童药品短缺问题，国内也在采取一系列措施鼓励儿童用药研发生产，保障儿童用药安全。

　　2019年8月，新修订的药品管理法明确规定，国家采取有效措施，鼓励儿童用药的研制和创新，支持开发符合儿童生理特征的儿童用药新品种、剂型和规格，对儿童用药予以优先审评审批。

　　与此同时，国家药监局不断完善儿童用药优先审评审批政策，开通儿童用药审评审批绿色通道，并建立专人专项协调督导的任务管理制度，提高审评审批效率。

　　11月15日，国家卫健委药政司发文就《国家基本药物目录管理办法（修订草案）》公开征求意见，其中值得关注的是，基药范围中首次新增了“儿童药品”。殊不知，此前尚未出现专门针对儿童用药的目录，本次的新增意味着与儿童药研发将加速推进，力争与国际接轨。

　　上海市儿童医院药剂科副主任医师李志玲博士在接受21世纪经济报道记者采访时表示，要知道，过去儿童药缺乏的现象比较严重，现在新增“儿童药品”，这将有望改善儿童药短缺，保障儿童用药需求，对成熟品种等是一种利好。此外，国家执业药师发展研究中心副主任康震也对21世纪经济报道记者表示，新增“儿童药品目录”，这对于促进儿童用药的发展以及促进临床药学发展具有重要意义。

　　此外，国内知名儿童药企普利制药(300630,股吧)相关负责人也对21世纪经济报道记者表示，“公司产品地氯雷他定干混悬剂在儿童抗组胺市场销售额接近两亿，位居国内前列，此次儿童药进基药还是比较利好的消息，如果产品能够进入基药能够为中国儿童提供更好的抗过敏药物选择，后续公司也将继续加大研发投入。”该人士说道。据悉，普利制药是中国儿童药物研发与产业化联盟首批成员单位，有较多儿童药产品在研发，包括抗过敏药物、神经系统（如抗癫痫）药物、抗菌药物等。

　　除了基药目录调整外，近日，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）正式发布了《以临床价值为导向的抗肿瘤药物临床研发指导原则》，新政明确提到，儿童肿瘤是当前急需攻克的医疗难题，儿童肿瘤患者治疗需求迫切，因此鼓励申请人积极研发儿童抗肿瘤药物。

　　“中国儿童肿瘤的病人数量大，能够参与临床试验的患者量也较大，是美国几乎任何医院都无法匹敌的，这时候就需要中国药企考虑如何结合这样的需求，迅速开展临床试验，推动临床转化。”李治中博士说道，现在中国药企如果开发儿童肿瘤的新药，怎么能够提高效率、降低成本和时间，还没有特别明确的路径，需要多方推动才能解决更实质的问题。

　　百济神州作为国内创新药企的龙头，瞄准儿童未被满足的需求，也在不断布局儿童肿瘤药物的研发。百济神州副总裁兼大中华区市场营销负责人刘焰对21世纪经济报道记者表示，从临床的角度，有些儿童肿瘤还是很需要有更多的治疗药物，除了手术、放疗各种的治疗方法以外，希望有更多的药企能在这方面加大研发。

　　“聚焦以临床价值为导向的药物研发，儿童肿瘤这方面肯定有需求和价值，还有很多患者、很多疾病目前没有很有效的药物。有些疾病现在无药可治，我们也希望未来有更多的研究，能够找到这个疾病在通路上的靶点，能够研发出相应的产品。”刘焰补充道，百济神州在成人有适应症的创新药物，也会考虑是不是可以在比如儿童的淋巴瘤上面去验证。在这方面，百济神州一方面，将研发新的靶点和新的药物，另一方面，在现有的用于治疗成人的肿瘤的产品，探索进行适应症的注册，真正以临床价值为导向。

　　“从目前的风向来看，中国政府的很多部门已经看到了儿童治疗方面未被满足的需求，并且在推动相关研发进展，至少已经在儿童治疗方面迈出了第一步。”王金湖医生认为，过去，企业的研发方向会瞄准患者基数较大的群体，认为临床价值较大，而忽略了对于儿童这一群体的关注。但是，随着越来越多的药企出现，这一现象也有望打破，未来我们也期待越来越多的儿童治疗药物出现。

　　本期编辑 刘巷 实习生 王绮彤

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