行业利好看这支科创板基因治疗第一股长线潜力

　　近日，我国聚焦基因治疗领域的生物科技公司和元生物技术(上海)股份有限公司(下称“和元生物”)上市注册已生效，即将在不久后登陆A股市场。

　　和元生物所处基因治疗研发和生产外包服务行业，专注于为基因治疗的基础研究提供基因治疗载体研制、基因功能研究等 CRO服务，以及为基因药物的研发提供IND-CMC药学研究、临床样品GMP生产等 CDMO服务。

　　从和元生物招股书可以得知，报告期内，随着国内基因治疗领域的快速发展，和元生物以CDMO为核心的基因治疗服务业务收入规模迅速扩大，成为其上市之路最主要的增长动能。

　　目前，国际领先的基因治疗CDMO公司主要以Lonza、Oxford BioMedica为代表。国内则主要是以和元生物、无锡生基为主的16家企业。

　　未来中国行业增速显著高于全球 相关CDMO合作已近百项

　　对比发现，未来5至7年，中国基因治疗行业以及其CDMO市场预计增速皆显著高于全球。或许这正是和元生物作为行业创新势力之一，虽在国际布局上暂时不及早已攻略海外的行业巨头，依然获得诸多知名投资机构青睐的原因。

　　据弗若斯特沙利文分析，全球基因治疗行业自2015年开始高速发展。从 2016 年到2020 年，市场规模以年复合增长率153.3%从 5,040 万美元增长至 20.8 亿美元。预计到 2025 年，全球基因治疗市场规模将达到近 305.4 亿美元，复合增长率为71.2%。中国基因治疗市场规模在2016年至2020年间增长幅度尚不明显。但随着基因治疗近年来临床试验的大量开展、基因治疗产品的陆续预期获批上市、相关利好产业政策的支持，预计国内基因治疗市场规模到 2025 年将达到 178.9 亿元，2020年至2025年复合增长率达276%，是全球市场增速的近4倍。

　　和元生物所处的医药研发和生产外包服务市场，按CRO和CDMO拆分。中国基因治疗CDMO行业由2018年的8.7亿元预计增长到2022年的32.6亿元，年复合增长率达39.3%，高于全球2016年至2020年22.4%的年复合增长率；预计到2027年，市场规模将增长至197.4亿元，年复合增长率将高达 43.3%，同样高于全球2020年至2025年预计35.5%的年复合增长率。

　　极高的市场“天花板”意味着资本聚集追捧，基因治疗行业融资总额从 2017 年的约 75 亿美元大幅增长至2020年的199亿美元。同时，基因治疗领域并购规模于2019 年爆发增长至 1,562 亿美元，整合态势强劲。和元生物自成立至今作已累计完成了近10次融资，其中不乏张江科投、腾讯投资、正心谷资本、倚锋资本、晨兴创投等知名机构。在2020年一整年，该公司便完成4轮累计金额超7亿元融资。

　　截至招股说明书签署日，和元生物累计合作 CDMO 项目超过 90 个，执行中的 CDMO 项目超过 50 个，覆盖多种基因治疗载体、溶瘤病毒、CAR-T 等基因药物，研发技术产业化持续推进。

　　各方利好消息培育创新土壤 浸润新兴技术力量发展

　　近年，国内政策、法规的落实以及行业监管体系的完善，为国内生物药品制造领域提供了制度、技术、人才等多方面的支持，促进了基因治疗研发和生产外包服务行业的全面发展，为和元生物的业务经营创造了良好的外部环境。

　　科学及工业界对于基因治疗的安全性和有效性持续开展讨论，FDA、EMA、NMPA 等全球监管部门整体态势趋向于鼓励基因治疗发展。由全球看向国内，国家和各级政府持续出台产业鼓励政策，支持基因治疗CDMO及基因治疗整体产业的发展：《“十三五”国家科技创新规划》国家政策提出发展基因治疗、细胞治疗等关键技术研究，构建具有国际竞争力的医药生物技术产业体系；工信部等九部门于2022年1月30日联合印发“十四五”医药工业发展规划，围绕新机制、新靶点的不断突破，重点关注包括基因治疗的新一轮技术变革和跨界融合明确指出基因治疗产品产业化。再由中央看向地方：《上海市建设具有全球影响力的科技创新中心“十四五”规划》中明确基因治疗产业化作为生物医药领域关键核心技术攻关的高度重要性。基因治疗CDMO为基因治疗产业化提供重要的技术支撑，具有良好的发展前景，行业相关政策自2016年已颁布12条。

　　2016年也是基因治疗行业监管逐步规范化、体系化发展的伊始之年。2017 年，国家食品药品监督管理总局（现 NMPA）发布《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则（试行）》等政策，大幅提高产业门槛和监管力度，引导行业以安全为前提发展；2020 年，政府出台多项监管政策，涉及免疫细胞治疗、溶瘤病毒、基因治疗等多个领域，促使行业发展进一步规范化。近年一系列技术指导原则陆续颁布，药监局的突破性疗法认证和优先审评审批程序为基因治疗提供了加速审评的通道。

　　行业监管发展与基因治疗产业发展协同呼应。2019年，国家发改委提出面向珠三角、长三角、京津冀等优势区域，推动细胞产业等重点生物医药领域集聚发展；2021 年，上海市政府发布《关于促进本市生物医药产业高质量发展的若干意见》，提出支持基因治疗、细胞治疗等高端生物制药，推广合同研发生产组织等新模式，鼓励通过合同生产组织（CMO）或合同研发生产组织（CDMO）方式，委托开展研发生产活动。

　　“十四五”医药工业发展规划在国际化方面，同时明确提出2035年要形成一批研发生产全球化布局、国际销售比重高的大型制药公司。据悉，和元生物将上海临港(600848)8万平米和元智造精准医疗产业基地作为全球化阵地，或将通过境内生产设施完成质粒和递送载体的开发和生产，并在海外完成细胞工程步骤，以构建跨国服务的能力。

　　这片创新土壤已布局耕耘，只待新兴技术力量生长结果。

　　东风已来万事且备 待看科创板基因治疗第一股是否能杀出重围

　　和元生物在2020年度CDMO业务收入10,171.35万元，在国内CDMO公司中的市场占有率约为7.65%，业务体量略小，市场占有率不高，尚未形成完全的市场影响力，与药明康德(603259)、金斯瑞生物科技、博腾股份(300363)等规模较大且在传统CRO/CDMO领域已具备较大市场影响力的上市公司相比，面临一定的劣势。但是，从和元生物的核心技术和自我造血能力来看，其基因治疗CDMO业务的综合竞争力处于国内领先地位。

　　在核心技术上，和元生物在载体开发技术、质量检测技术开发、下游纯化工艺技术等主要指标上，整体与无锡生基医药持平，并领先于金斯瑞生物科技、博腾生物等其他国内较为优秀的同行业公司；在大规模质粒转染、悬浮细胞培养规模指标上与国内同行业公司持平；在质粒大规模制备、细胞培养工艺全面性、可开展大规模培养的细胞类型丰富度、可大规模生产的基因治疗载体种类、项目执行能力方面已达到或较为接近 Lonza、Oxford BioMedica、Catalent 等国际领先基因治疗CDMO 公司，达到国际水平。

　　在造血能力上，根据开源证券研究所数据显示，和元生物的盈利能力高于行业平均水平，3年营业收入年均复合增速达79.7%，高于行业平均增速。

　　数据来源：Wind、开源证券研究所

　　在2020 年度，和元生物基因治疗CDMO服务毛利率已开始高于同行业可比上市公司博腾股份、凯莱英(002821)等。2021年1-6 月，该公司基因治疗CDMO 服务毛利率与同行业可比上市公司平均水平基本相当。

　　数据来源：和元生物招股说明书

　　综上，国内基因治疗CDMO赛道高增值空间，支持基因治疗CDMO产业发展的多项利好政策，这支发展势头强劲的科创板基因治疗第一股根植在这片土壤，它冲击科创板的未来表现如何，让我们拭目以待。

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