聚焦基因治疗领域的生物科技公司 和元生物IPO有望再掀热潮

　　基因治疗，也称为细胞和基因治疗（Cell and Gene Therapy，不包括未经基因修饰的干细胞等广义的细胞疗法），是一种利用基因治疗载体将外源的治疗性基因转导至细胞，再通过外源基因的转录和翻译，改变细胞原有基因表达以治疗疾病的方法。近年来，在基础生命科学和前沿生物科技进步的推动下，全球创新药行业的发展逐步达到新的临界点，而以基因疗法为代表的新一代精准医疗快速兴起，增势明晰。继小分子药物、抗体药物引领的生物医药前两次产业变革，基因治疗被认为是即将到来的“第三次”医学革命。

　　2月7日，和元生物技术(上海)股份有限公司(下称“和元生物”)更新科创板IPO注册稿，这也预示着和元生物IPO之路更进一步。据悉，海通证券(600837)为其保荐机构（主承销商），国泰君安为其联席主承销商，此次公开发行拟募集资金12亿元，将主要用于和元智造精准医疗产业基地建设项目和补充流动资金之用。

　　根据招股说明书显示，和元生物为一家聚焦基因治疗领域的生物科技公司，专注于为基因治疗的基础研究，提供基因治疗载体研制、基因功能研究等 CRO 服务，以及为基因药物的研发提供IND-CMC药学研究、临床样品GMP生产等CDMO服务。作为生物医药最前沿技术，细胞与基因治疗为难治疾病治疗提供了新选择，并可带来长期疗效。而基因治疗CDMO行业也将充分受益于细胞与基因治疗的大时代。

　　多家知名机构争先入股 紧跟政策发展的和元生物能否成为下一个明星标的

　　2021年9月26日，在“2021上海国际生物医药产业周”新闻通气会上，上海市药品监管局副局长张清表示：“ 上海将加快创新药械落地落户上海，全力助推生物医药产业高质量发展。”。据悉，今年“上海国际生物医药产业周”将展

　　示上海生物医药产业发展优势和配套政策，促进各方思想碰撞和深入交流，吸引全球优势资源汇聚融通。数据显示，2020 年，上海生物医药产业规模超过 6000 亿元，创历史新高。2021 年上半年，上海生物医药产业规模同比增长22.8%，达到 3500 亿元；新增3家本土科创板上市企业，累计达到15家。

　　根据弗若斯特沙利文数据显示2016年-2020年美国的细胞和基因治疗 CMO/CDMO 市场规模从 5 亿美元增至11亿美元，复合年增长率为23.8%。随着细胞与基因治疗相关研究和临床试验的扩大，到2025年全球细胞和基因治疗CMO/CDMO市场有望达到 101亿美元，2020年至2025年的复合年增长率预计为 34.9%，而中国的细胞和基因治疗CMO/CDMO市场将是增长最快的市场，2020年至 2025年的复合年增长率可望达 51.1%，2025 年达到17亿美元规模。细胞与基因治疗CDMO企业将充分受益于细胞与基因治疗的大时代。

　　据企查查数据显示，自成立以来，和元生物累计完成了近10次融资，其中不乏张江科投、腾讯投资、正心谷资本、倚锋资本、晨兴创投等知名机构。而在2020年一整年，便完成了4轮融资，累计融资金额超7亿元；在和元生物上市前的最后一次融资时，也就是2020年12月初的C+轮融资，和元生物获得了腾讯投资亿元级的独家投资。

　　和元生物之所以受到多家知名机构投资青睐，与其拥有的主营产品与核心技术不无关系。根据招股说明书显示，和元生物拥有包括分子生物学平台、实验级病毒载体包装平台、细胞功能研究平台、SPF级动物实验平台、临床级基因治疗载体和细胞治疗工艺开发平台、质控技术研究平台在内的全面的技术平台，为从事多元化的 CRO、CDMO服务提供了重要的技术研发支撑。

　　行业进入门槛较高 手握多项核心技术优势的和元生物后劲如何

　　基因治疗作为下一个CDMO领域的潜在爆发市场，有非常可观的发展前景，但由于基因治疗行业具有较高的技术壁垒、客户壁垒、GMP体系壁垒、资金壁垒等，行业进入门槛较高，国内业务大规模的公司较少，和元生物主要的竞争对手包括药明康德(603259)旗下的无锡生基医药、金斯瑞生物科技、博腾生物等。从目前来看这些公司将持续布局国内基因治疗 CDMO 领域，并基于其深厚的综合积累，可能促使行业竞争加剧。

　　根据资料显示，全球基因治疗 CDMO行业处于快速发展阶段。2016 年至2020年，市场规模从 7.7 亿美元增长到 17.2 亿美元，年复合增长率达 22.4%；预计到 2025 年，全球基因治疗 CDMO市场规模将达到 78.6亿美元，2020年至 2025年的年复合增长率将上升至 35.5%。国内基因治疗 CDMO 行业经过近年的稳定增长，将迈入高速发展阶段。2018 年至 2022 年，CDMO市场规模从 8.7 亿元增长到预计 32.6 亿元，年复合增长率达 39.3%；预计到 2027年，市场规模将增长至 197.4 亿元，2022 年至 2027年的 预期年复合增长率将高达 43.3%。

　　目前，和元生物拥有两大核心技术，一个是基因治疗载体开发技术；另一个为基因治疗载体生产工艺及质控技术。这两大核心技术集群，能够针对性地突破基因治疗面临的病毒载体工艺开发、不同规模的工艺放大、大规模 GMP生产和质量控制中面临的关键技术瓶颈，并通过与先进的GMP平台和完善的质量控制体系有效协同，完成符合 FDA、NMPA 等标准的IND申报服务，交付国际多中心临床试验样品。基于这两项核心技术，和元生物为若干客户提供用于其在美国、中国、澳洲开展基因治疗临床 I&II 期试验的样品生产服务，市场前景广阔。

　　与此同时，和元生物的业绩表现依然可圈可点，报告期内，和元生物营业收入分别为4,420.97 万元、6,291.45 万元、14,276.91 万元及 9,901.73 万元，其中，基因治疗CRO 服务和基因治疗 CDMO 服务的收入合计持续增长分别为 4,226.02 万元、6,091.54 万元、13,839.97 万元及 9,611.00 万元，占营业收入的比重分别 95.59%、96.82%、96.94%及 97.06%。拆分收入结构来看，和元生物2020年的收入和净利润能够大幅增长，主要是得益于基因治疗CDMO服务收入规模和占比大幅提高。据悉，在2018 年至2021年1-6月，和元生物基因治疗 CDMO 业务收入占主营业务收入的比例分别为 29.79%、39.51%、71.47%和 73.13%，呈加快增长趋势。且预计在未来仍将进一步上升。基因治疗 CDMO 服务于新药研发企业，而药物研发具有投入总额高、研发周期长、随研发进程深入各阶段资金投入总体加大的特点，因此，与以服务科研院所为主的基因治疗CRO 业务相比，基因治疗 CDMO 业务的客户集中度更高，单个客户的交易金额更大。报告期内，该公司基因治疗 CDMO 业务快速发展，订单持续增加，带动其 2020年的收入规模和占比大幅提高，客户集中度亦由此上升。

　　2022年2月7日，美国拜登政府将33家中国实体列入商务部的“未经核实名单”。药明生物和药明生物（上海）赫然在列，2月8日早间开盘，港股药明系个股纷纷暴跌，药明康德、药明生物一度暴跌约30％，之后药明生物暂停交易，停牌前股价跌幅22.77%。2月7日午后，药明康德跌幅收窄，A股药明康德跌停。面对这一消息，制裁持续存在，对于处在同赛道的和元生物是否会受到影响存疑，但根据招股说明书显示，和元生物似乎早有部署，和元生物在关键原材料国产化方面一直有在努力，以细胞培养基、纯化填料和过滤膜为代表，通过与国内供应商深度合作，介入设备工艺、原材料生产工艺的改造，进而在优化GMP 生产工艺的同时，通过提高设备和材料的国产替代率，提升供应链的自主可控程度。由此看来，药明生物被制裁事件，对和元生物的影响程度有待观察。

　　整体看来，无论从自身硬实力还是所处赛道，和元生物都充满着机遇和挑战，笔者对和元生物此次冲击科创板后的表现保持期待。

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