破解缺药困境需要政府社会多方发力

史录文 北京大学医药管理国际研究中心 主任、教授

吕小蕾 博鳌乐城国际医疗旅游先行区管理局 党委委员、常务副局长

三批临床急需境外新药名单的公布和新药审评审批系列政策的实施，让创新药得以快速进入国内市场。政策带来哪些影响、各方如何看待？让我们来听听政府、企业、第三方机构等多方人士声音。

快速审评审批提高药品可及性

三批临床急需境外新药名单发布，是国家药监局和卫健委根据医疗机构和公众需求，组织相关临床专家，遴选出来的。名单不断更新和相关药品快速获批，是满足患者需求、提高药品可及性的重要保证。

名单相继发布，也给市场一个信号，在某种程度上鼓励企业针对这些药品进行研发，包括后续配套的专门通道加快审评等政策，也为药品的获批上市提供便利。

其实，这几批药品名单的发布，也是我国药品审评审批制度改革的一部分。2015年8月，国务院印发《关于药品医疗器械审评审批制度的意见》，提出2016年底前消化完注册申请积压存量，2018年实现按规定时限审批、提高审评审批透明度等。从特殊审批的提出，到优先审评的确立，再到有条件批准的建立，我国新药加快审评审批政策逐级演变，最直观的体现便是药品在国内上市的速度得到明显提升。以前，创新药进入国内的时间，一般比其在海外上市平均推迟8-10年。现在，这一时间差已经缩短至3-4年。

海外新药上市速度加快，意味着企业时间成本的下降。如果一款药，企业做研发要好多年，审评又要好多年，企业投入的各种成本也会随之上涨，势必会影响产品上市后的竞争优势。药品的上市，毕竟首先要由企业提出申报，药品上市后能否快速将研发投入收回并实现经济效益，是企业考量的关键因素，政府也做了大量的引导、推进、加快审评、加强技术指导和规范出台等工作，让企业愿意去做这些创新产品。

特许药械使用跑出“加速度”

2013年2月28日，国务院批准设立海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区，赋予“国九条”优惠政策，这是1.0版本；2019年9月，国家发改委等四部委联合印发《关于支持建设博鳌乐城国际医疗旅游先行区的实施方案》，我们把它称为国九条的2.0版本；2021年9月，海南省药监局、省卫健委、海口海关联合发布《进一步优化监管服务支持海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区高质量发展若干措施》，进一步简化临床急需进口药品医疗器械审批流程，优化审批模式，这是3.0版本。

总的来说，乐城的药械政策已经从1.0版本升级到3.0版本，极大优化简化了国外创新药械产品引进的流程，从“一个患者批一次”的审批模式优化为批量审批模式，真正实现了“患者等药械”到“药械等患者”的转变。截至目前，引进落地的国内未上市创新药械已经超过210种。

受新冠肺炎疫情影响，越来越多原计划赴海外就医的患者选择来到海南、来到乐城。2021年，单是使用特许药械的患者数量就同比增长483%，已形成罕见病、肿瘤、眼科、听障患者等固定患者群以及有医美、康养需求的消费型医疗群体。

为了让更多百姓用得起特药，我们创新“医保+商保”机制，在2020年推出海南自贸港乐城全球特药险，海南居民仅需29元就能获得最高100万元的特药保障，全国版39元起，这就较好解决了特药从“可及性”到“可支付性”的问题。从去年开始，乐城特药先后被纳入北京、山西等多地的普惠健康保，今年还将走进全国更多省市。

求医难、买药难，是所有罕见病患者面前的两座大山。近几年，新药不断引进，有些得以快速开展临床试验，有些免临床试验直接提交上市申请，并获得快速审批，这些都体现出政策对罕见病的倾斜。当然，路还很长，我们还要继续努力。

丁洁 北京大学第一医院儿科教授

生物类似药的开发，“迫使”原研药企业主动降价，多款跨国巨头的进口药物都在本土企业研发后，在国内市场有了明显的价格下调，从而使广大的中国患者受益。期待能有来自政策层面的连续性支持，有合理的市场空间，让企业保有持续研发和生产的动力。

窦昌林 博安生物研发总裁兼首席运营官

罕见病用药审批提速，给更多罕见病患者和他们的家庭带来希望。针对罕见病药物的快速审评审批政策，我们欢迎并支持，将继续针对罕见病领域未被满足的医疗需求，为罕见病患者提供创新、整合的治疗方案，并与合作伙伴紧密合作，携手战胜罕见病。

周霞萍 诺和诺德全球高级副总裁兼大中国区总裁

近几年，国家对罕见病的关注及政策支持，为我国广大罕见病患者逐渐解决了基本用药问题，降低严重疾病对患者及家庭所带来的伤害，也鼓励了更多的药企面向该领域进行布局。相信随着国家的持续关注及支持，未来会有更多有效的治疗手段造福罕见病患者。远大医药

中国对创新药的支持，大大激发了创新药的研发热情。然而，某些领域尤其是肿瘤领域的新药研发，热门靶点集中，同质化竞争激烈，必然造成研发资源的浪费。对此，建议相关部门及时发布预警信息，提高审批门槛，政策设计上引导差异化竞争，形成百花齐放、百家争鸣的医药创新格局。正大天晴

本版采写/新京报记者 张秀兰 王卡拉 本版图片/受访者供图