“70万一针天价药”进医保半年，使用情况如何？

　　自医保覆盖以来，诺西那生钠使用人数明显增加，患者自付金额大幅下降。参与调查的家庭每月自付金额中位数超过5000元，占月家庭收入的76.4%。随着首年治疗结束，预计疾病负担会继续降低。

　　2021年11月的国家医保谈判中，经8轮商议，“70万一针的天价药”诺西那生钠降价95%至每支3.3万元，成功进入国家医保目录。

　　伴随着历年来最多的谈判轮次与最大的降幅，这款用于治疗脊髓性肌肉萎缩症（SMA）天价药品一度再次站在了舆论中心，也终于将其持续近两年的争议阶段性的画上一个句号。

　　天价药降价进医保固然好，但考虑到过往“救命药进医保后消失”的情况屡次出现，诺西那生钠进入医保后的使用情况究竟如何引人关注。近日，美儿SMA关爱中心、香港中文大学深圳研究院发布了《中国SMA患者生活质量研究》。该报告显示，自医保覆盖以来，诺西那生钠使用人数明显增加，患者自付金额大幅下降。参与调查的家庭每月自付金额中位数超过5000元，占月家庭收入的76.4%。随着首年治疗结束，预计疾病负担会继续降低。

　　此次发布的报告基于美儿SMA患者注册登记库已有数据，进行跟踪调研，共收集1175份有效问卷。其中，214例在医保覆盖前使用诺西那生钠，694例在医保覆盖后使用诺西那生钠，46例使用了另一款SMA口服药利司扑兰（未纳入医保），164例从未用药。医保覆盖后使用诺西那生钠的占比达到该药使用者的76.4%。

　　医疗支出方面，前三组的个人自付金额中位数分别为9292元、5350元和20097元，在家庭月收入的占比分别为92.9%、76.4%和182.7%。报告指出，医保覆盖诺西那生钠后，开始使用该药的患者家庭明显增多。患者家庭月收入变低意味着，原先不太富裕的家庭也开始使用该药。不过，用药的月花费依然很高。随着首年治疗结束，预计疾病负担会继续降低。

　　此外，对使用诺西那生钠的患者家庭而言，医保覆盖前使用的患者家属有工作比例最高，为45.7%。医保覆盖后，患者家属工作的比例反而低至40.8%。这可能是因为该药进入医保后，患者家庭的经济负担相对减轻，家属需要投入工作的比例下降，可以有更多时间照顾患者。

　　不过，调研还发现，在生活质量方面，儿童患者在同伴关系方面的得分最低，成人患者在社会角色与参加社交活动能力方面的得分相对较低。无论是儿童还是成人患者，其融入社会的可能性及参与社会活动的机遇都值得更多的重视和倡导。

　　SMA是一种遗传性、进展性的罕见病。患者主要表现为全身肌肉萎缩无力，身体逐渐丧失各种运动功能，甚至是呼吸和吞咽。按严重程度，SMA主要分为Ⅰ型、Ⅱ型和Ⅲ型。其中Ⅰ型发病率也最高，也最为严重，患者一般在出生6个月内发病，寿命一般不超过2岁。Ⅱ型和Ⅲ型发病稍晚，不会很早死亡，但也饱受肺炎、脊柱侧弯等疾病困扰。仅在中国就有3万到5万名SMA患者，且每年新增病例在1500例到2500例。

　　2016年12月，渤健研发的诺西那生钠注射液在美国获批，成为全球首个SMA精准靶向治疗药物。2018年5月，SMA被纳入国家《第一批罕见病目录》，同年9月，作为已在境外上市且临床急需的罕见病治疗新药，诺西那生钠被国家药监局局纳入优先审评审批程序。6个月后，2019年2月，该药获国家药监局批准，成为国内首个获批治疗SMA的药物。

　　而彼时，每支69.97万元的售价成为摆在患者家庭面前的又一难题。从首次注射开始，患者一年内需注射6支，获得援助后的花费为140万元，此后每4个月注射1支，年均花费为105万元。因此，“救命药”降价的呼吁诸见报端。

　　实际上，除了诺西那生钠，目前用于治疗SMA的药物还有罗氏的利司扑兰和诺华的Zolgensma。前者2020年8月在美国上市，2021年6月进入中国，用于治疗2月龄以上的SMA患者。今年6月，山东药械招采平台信息显示，罗氏将该药的挂网价格下调为1.45万元/瓶，对于最大使用剂量患者（2岁及以上且体重20kg以上），利司扑兰年治疗负担将低于45万元。同月，利司扑兰还获得美国食药监局批准，将使用范围延伸至2个月龄以下的患者。

　　后者是一款由诺华研发的基因疗法，于2019年5月在美国获批。其有望一次性根治SMA，且为静脉注射。不过，Zolgensma的定价为一针212.5万美元，约合1400万元，被称为“史上最贵的药”。今年1月，该药在中国递交的临床试验申请已获得临床试验默示许可。

　　从商业回报上看，利司扑兰和Zolgensma也正在挑战诺西那生钠。2021年，利司扑兰、Zolgensma的销售额分别为6.59亿美元、13.52亿美元。2022年上半年，利司扑兰在全球范围内治疗了5000名患者，销售额为5亿美元，同比增长106%；Zolgensma治疗超过2300名患者，销售额为7.42亿美元，同比增长22%，增长主要来自欧洲和新兴市场的扩张和美国市场的稳定销售。

　　相较之下，诺西那生钠销售额已经连降三年，2021年下滑至20亿美元以下。2022年上半年，诺西那生钠销售额为9.04亿美元，同比下降11.37%，其中美国市场下滑6%，其他市场下滑17%。