国家药监局答每经问：前5月已批准24个罕见病药物上市

每经记者 李宣璋 每经编辑 陈星

6月14日，国新办举行国务院政策例行吹风会，介绍《深化医药卫生体制改革2024年重点工作任务》（以下简称《任务》）有关情况。

《任务》提出，深化药品审评审批制度改革。制定关于全链条支持创新药发展的指导性文件。加快创新药、罕见病治疗药品、临床急需药品等以及创新医疗(002173)器械、疫情防控药械审评审批。

近年来，我国药品审评审批改革不断推进，相关部门对创新药有什么支持性政策？

国家药监局副局长黄果在回答《每日经济新闻》记者上述提问时表示，创新是推动医药产业高质量发展，满足群众不断提升的用药需求的关键因素。近年来，国家药监局通过深化药品审评审批制度改革，鼓励、引导和服务药品创新研发，不断完善标准、优化程序、提高效率、改进服务，释放加快“新药好药”上市的政策红利，一大批创新药、创新医疗器械获批上市。

罕见病药物上市数量大增

黄果表示，据统计，2022年至今，已累计批准创新药品82个、创新医疗器械138个，仅今年前5个月已经批准了创新药20个、批准了创新医疗器械21个，其中既有大家比较关心的像CART、单克隆抗体等新生物技术产品，也有创新中成药，还包括采用全磁悬浮技术的人工心脏产品等。无论从数量还是质量来看，都处于全球前列。

在健全鼓励创新机制方面，针对重点产品，按照“提前介入、一企一策、全程指导、研审联动”的原则，在标准不降低、程序不减少的前提下，改进和加强沟通交流服务，让注册申请人及早夯实研究基础，可以“少走弯路”。同时，持续贯通“突破性治疗药物”“附条件批准”“优先审评审批”“特别审批”等四条快速通道，加速推进临床急需、重大疾病防治等新药的审评审批。

在服务临床用药需求方面，将临床急需的短缺药、儿童用药、罕见病用药、重大传染病用药、疾病防控急需疫苗和创新疫苗等纳入加快审评审批范围，鼓励以临床为导向、以患者为中心的药物研发。“这里还有一组数据，例如大家比较关注的罕见病治疗药物，2022年批准上市3个，2023年批准45个，2024年前5个月已经批准24个，可以说罕见病治疗药物上市数量大幅增加，让很多罕见病患者不再无药可治，能够切实受益。”

在接轨国际审评标准方面，从2017年6月加入国际人用药品注册技术协调会（ICH）以来，至今已经采纳实施了全部68个ICH指导原则，这意味着我国药品审评的技术要求与国际全面接轨，也意味着我国的药品监管部门、制药企业、研发机构可以更多参与国际规则和标准从制定到实施的全过程，还意味着全球同步研发的新药可以按照同样的规则，在我国同步申报、同步上市。

“目前，已经有创新药利用国际多中心临床数据在我国实现了‘全球首发上市’，这可以让我国患者更早更快享受到全球最新的药物研发成果。”黄果说。

确保中选产品降价不降质

围绕药品和耗材的集采，国家医保局副局长黄华波表示，集中带量采购中选产品的降价空间主要来源于企业营销成本的节约，集采通过汇集全国医疗机构的需求量形成一个采购标的，引导企业公平竞争产生合理的价格，一旦中选，产品可以按照采购合同直接销往医院，医院按照承诺的采购量，按时完成采购，并且优先采购和使用中选产品，由此大幅压缩了药品生产企业营销成本。

同时，集采有一项措施，要求医疗机构及时结清企业货款，还有通过医保基金预付政策予以支持，这样有效解决了原来回款周期特别长的问题，为企业节省了大量资金成本。这些流通环节中成本的节约是主要的降价空间。通过价格竞争让利给人民群众。

黄华波表示，为确保中选产品降价不降质量，主要采取三方面措施：第一是设定质量入围门槛。第二是建立质量监管协同机制。第三是开展临床疗效与安全性的真实世界研究。