天价药入医保 会击穿医保大盘子吗？

实录那些推进罕见病用药保障的人和机构

图/IC

文 | 《财经》(博客,微博)记者 信娜

编辑 | 王小

2020年的国家医保谈判，12月17日在北京落幕。300余种药品争夺进入医保目录。这次，“天价药”还是没等到一次谈判机会。

9月初，一位药企负责人还在打听，“去年罕见病高值药没有谈判机会，今年有吗？”2019年，在递交申报材料后，没有一款罕见病高值药通过专家评审。

随着入围医保谈判的药品名单落锤，这位药企相关负责人又要失望了。“明年会继续争取医保谈判的机会”, 上述药企负责人对《财经》记者说。

目前公认进入中国的罕见病高值药共有六款，年治疗费用均在百万元。在有罕见病药物陆续进入医保目录的当下，天价药能否有所保障，颇受各方关注。

近两年，已陆续有地方试点，山西、浙江等，均已将几款高值罕见病要纳入医保。不过，类似的破冰也面临着不小的舆论挑战。

2020年6月24日浙江医保局公布，两款罕见病治疗药进入医保，分别为阿糖苷酶α和阿加糖酶β。前者为庞贝病特效药，后者可治疗法布雷病。

这样的结果引发浙江省内其他罕见病群体的质疑。一位脊髓性肌萎缩症（下称“SMA”）儿童家属质疑， “为什么我们不行，大家都是罕见病患者，这样公平吗？”

一行30个病友家庭，曾在2019年冬天，从浙江省各地赶来，聚集于医保局，希望能为自己争取机会。

治疗SMA的诺西那生钠注射液，均价70万元，2019年在中国上市。在现已知的100多名浙江SMA患者中，只有个位数的患者在用药。“我们用不起，”王木说，“以前是没药，现在是有药用不了。”他10岁的儿子是SMA患者。

虽然地方层面已有实践成果，但上述两省的政策参与者均以“有些敏感”，婉拒了《财经》记者的约访。

面对其他没能等到好消息的罕见病家庭，“我们怎么会不难过？”，一位浙江省医保局相关负责人对《财经》记者说，做这件事我们也是长期酝酿，准备了很长时间。最后也是综合了方方面面的要求，来推进这件事。

一位知情人士向《财经》记者透露，在参考了浙江省以专项基金解决天价药保障难题后，江苏省也正在筹备，不日会参考浙江模式推出本省政策。

上述药企负责人说，现在针对特定的药物，每个省有需求的人数是固定的，所需花费也是固定的。如果药进了医保目录，各地都可以根据医保基金实际情况，采取不同方式来解决具体费用问题，比如设立专项基金，或纳入大病保险等。

他对今年能否有谈判机会抱有憧憬。“不管能不能谈成，大家先坐下来聊聊。”上述负责人说，至少先有一个机会。

不过，国家医保部门对各地陆续试点的态度颇为微妙。一位接近国家医保局的专家曾向《财经》记者透露，医保的统筹级别在不断提高，其实并不想各地用不同的方式开始自主试点。

但不可否认的是，各地的实践正在为如何解决天价药保障难题蹚路。“说不定哪个模式就能在全国铺开。”一位医保专家说。

2020年，浙江省无疑迈出一步。《财经》记者采访了推动该政策出台的多名参与者，试图还原政府、企业和患者三方，如何推动罕见病药进入医保。

治疗SMA的诺西那声钠注射液，均价70万，2019年在中国上市。在现已知的100多名浙江SMA患者中，只有个位数的患者在用药。图/视觉中国

第1天：我有机会吗？

一款70万元的天价药，让SMA患者群体进入大众视野。那几天，王木的手机连续震响，“原来皓皓的药费这么贵”。

皓皓是王木的儿子，5岁时被确诊。这种病会导致全身肌肉无力，刚开始是四肢，后蔓延至为重要器官提供动能的肌肉，如心肌、肾肌。体内的一切都会慢慢枯萎。当生命被明明白白打上终点的时候，王木决定，要带着皓皓坚强地生活下去。

确诊后，无药可治的日子里，她没让儿子偷懒，上课、做康复训练。未来很长，皓皓会成为一个社会人，有一份职业。在这之前，他得先好好学知识。

把儿子送入幼儿园，王木就一个人在附近，盯着手机。没有消息是最好的消息。有时短促的铃声会让她一激灵，接起电话前，内心闪过无数种可能。

这样的日子持续到2019年。一款诺西那生钠注射液进入中国市场，定价每针70万元。这是儿子生的希望。诺西那生钠一旦开始注射便不能结束，需一直维持治疗。第一年需打六针，以后每年三针。

面对一年上百万的医药费，王木一家无力承担。听说有一个患者家庭卖了房子才开始打针，但是不知道什么时候就打不起了。而王木，连这个门槛都够不上。

夫妻俩承包了一小块工地建设，一年的收入大概二三十万元。

“我们拿什么去给儿子打针”，王木嚼着眼泪，作为父母，她觉得自己很窝囊，“孩子好不容易有药了，我们却没法给他治病”。此时的皓皓没说什么，眼神停在王木身上。

在2020年8月底，接受《财经》记者采访时，皓皓就在旁边的办公桌上写作文。他从小便知道自己得了一种罕见病，无法根治。王木讲起为了做康复训练，来来回回买了好几辆自行车，才找到一款适合他的。这时，皓皓会补充，是4辆。

自从知道自己的病有药可以控制，他便开始关注进展。“有时，他甚至比我们懂得多。”王木说，像日本、澳大利亚的价格，我们都是从他那里听来的，“他一直觉得自己会好”。

那条关于“建立浙江省罕见病用药保障机制”的文件，像是打开了一扇门。王木的丈夫会定期刷医保局网站，他赶紧将这份文件发到病友群里，大家纷纷出谋划策，怎么才能为自己、为这个群体争取一个机会。

“我们决定直接去医保局和他们聊聊，让他们知道我们这个群体的存在。” 王木的丈夫说。

“尽力而为、量力而行”，在与医保局相关负责人的沟通中，这是他印象最深的一句话。

几次见面沟通后，病友们也说不清自己是带着什么样的心情离开的。

有多少希望，就有多少忐忑。

第176天：一道选择题

经过176天的等待，王木没等到她想要的结果。

2020年4月30日，希望破碎的消息也是从相同的网站获取的：经专家推荐，阿糖苷酶α、依洛硫酸酯酶α、阿加糖酶β等3个药品被确定为罕见病特殊药品谈判对象。

心中升起的那团光亮就此暗淡。此后，王木没再参与过病友们组织的与浙江医保局沟通的统一行动。

“为了保证整个机制能运行，做不好或者一定会做砸了的事情要先放一放。”浙江省医学会罕见病分会候任主任委员谢俊明这样解释这个谈判结果。他关注并推进罕见病领域十年，从提升社会认知及诊疗，再到如今的患者用药保障。

“从个人情感来说，我当然希望每个人都能得到帮助。我也会私下提供帮助。”但涉及到政策发布或者执行，就得严格按照标准，谢俊明对《财经》记者说，原则上，医保目录内的药品是可进可出的。但罕见病用药一旦进入医保，在没有其他保险覆盖前提下，很难将其调整出目录，“把别人的救命钱断掉，人家会拼命的”。

这意味着，这件事一定要循序渐进。一位参与政策制定的专家说，“不能把好事做坏”，这是酝酿政策之初，大家一直认可的思路。

公示上简单的几行字，背后是短则数月，长至数年，一系列的权衡和考虑。距离上一次浙江省将三款罕见病用药纳入医保，已经过去三年。其间发生了什么，用浙江大学社会保障研究中心主任何文炯的话说，“我们的速度并不慢”。

首批罕见病用药纳入保障后，浙江省便开始在原来的基础上琢磨新机制，2019年完成后，2020年再划入两款药物。加上行政管理体制改革落地，各地新成立医保局，“这也需要一个过程”，何文炯对《财经》记者说。

新版罕见病保障制度被视作2.0版本，数度易稿。用谢俊明的话来说，这么贵重的药，一旦产生偏差，形成丑闻，影响非常大。

改动更多涉及的是具体操作层面的细节。比如，人们普遍关注的“罕见病患者移民”，此中如果涉及儿童怎么办？

有专家提议，文件中改一个字，父母的前面加上一个“生”字，变为“生父母”。妈妈带着孩子改嫁到杭州，妈妈的社保交了两年，即使继父满足了社保条件，患儿用药也不能通过医保报销。最终，该建议也得到浙江医保局的采纳。

有诊断资格的医院也从7家缩减到3家，“不能出现丑闻，哪怕放开的医院少一点”。这种小心谨慎的态度也流露在此次罕见病用药入医保的过程中。

哪些药能入医保，并不是某个人说了算。浙江医保局向定点医院、省市医保中心等，征询推荐罕见病用药。推荐时要满足多个条件，比如什么时间点上市等。“如果浙江的医生都没用过，都是听说，你说能纳入吗？”上述参与政策制定的专家说，还有很多其他的条件，收集信息后，由技术专家罗列好，专家组进行判断。

入围后，便要面临两轮谈判。一位参与过第一次谈判的专家回忆，第一轮的目标很明确，企业能给出什么价，算上浙江省患者数量，需要花费的总额是多少。

“当时和几家药企聊下来，一个药一年就要花七八千万元。总的盘子只有那么大，一款药的价格就要把总盘子击穿了怎么办？”上述参与谈判的专家对《财经》记者说。

王木提及，此前在和医保局相关负责人沟通时，医保局工作人员也解释，医保用于罕见病的这笔钱只有1亿元，SMA患者比较多，算下来医保的钱不够用。

经第一轮筛选后，再进入第二轮谈判。这次重在砍价。“要看到最低药价是多少。”上述参与谈判专家说。

另一位参与谈判的专家解释，最终进入浙江省医保的阿糖苷酶α（商品名：美而赞）、阿加糖酶β（商品名：法布赞），除了药价本身合理，在国内的用药时间长。还有一点，和有诚信的企业打交道很重要。

比如，在浙江，有20个这类罕见病的病人，是大家认可的，而报销时多出5个，“可能是企业通过不正当行为带入浙江的，这样的企业很难得到信任”。上述参与谈判的专家说。

最终结果，是专家机制选择，基于逻辑判断得出，“不是几个人能决定的”。上述参与政策制定的专家说。

第231天：尘埃落定

在王木放弃希望的第231天，苏明一家在相同的网站，等来了好消息，“儿子有救了”。6月24日，浙江医保局发布谈判结果，苏明不用再面对一道残忍的选择题：我们应该在什么时候放弃，停止给儿子用药。

此前，苏明的儿子每年药费接近百万元。纳入医保后，一个月几千元就可以了。浙江省内的戈谢病、渐冻症、苯丙酮尿症病人，则更早享受到了医保待遇。

青岛是中国第一个将罕见病药纳入医疗保障的地方。2005年，该市出台文件时还不敢直接写上“罕见病”三个字，“怕写了会引起更大的阻力”，该政策的一位牵头人对《财经》记者说。

他用“彻夜无眠”来形容那段日子。因调研时与罕见病家庭有接触，他得知“有药用不起”的困境，于是琢磨着用一系列政策将部分罕见病药纳入医疗保障。

从酝酿到最终落实，一共用了三年。一年制定政策，两年等待落实。这个过程漫长而又熬人。彼时，社会公众及政府内部对罕见病认知很少，没人关注。一位参与该政策的制定者对《财经》记者说，“甚至还会招来非议，身边人会揣摩，是不是因为自己和一些药企有牵连，所以如此积极帮助罕见病用药纳入医保。”

一个人研究撰写方案，在夜深的办公室内，利用非工作时间研究具体细节。有时熬到太晚，还会等来保安催促。

“对青岛市当时到底有多少罕见病患者，其实我们并不了解。”上述参与政策制定者说，但是必须要在方案中拿出一个需要支付金额的上线。想了很多办法，最后决定引入与企业的对赌协议。如果超过医保规定的金额范畴，剩下部分由企业承担。

一年后，方案终于写好，但并未得到上级认可，无法推行。几十页的心血只能暂时搁置，等待下一个机会。

两年后终于出现转机，上述方案牵头人回忆，当时青岛刚好有这方面的政策需求，这个方案又是已经写好的，于是便提交上去。最终获得财政支持，方案得以落实。

时隔多年，当再度回忆，他总结道，这件事的破局涉及打破原始格局，涉及到各方利益，如果没有更上一级政府的统筹，推动起来太难了。

以浙江为例，一位知情者告诉《财经》记者，在浙江省级层面，对罕见病药入医保的态度是积极的，“相关的政策方案曾两次获得省政府批准，这个过程是很难的”。

一旦有上级部门认可，接下来的过程会变得顺畅。“我们已经建立了机制，以后可以依托文件下面的专家委员会来推进，不用再弄一个文件来向省委省政府申请了。”一位参与浙江省罕见病药入医保的专家告诉《财经》记者。

在一位长期关注罕见病药保障的专家来看，罕见病的整体情况在逐年持续改善，但在医疗保障方面，阻力并没减少。抛开个别省份医保基金确实非常紧张，大多数省市还是有空间的，但现在各地决策者仍然顾虑重重，怕一旦开了一个口子，后面会出现各种问题，陷入被动，“大家也都不想给自己找麻烦”。

一位与各地医保部门有联系的NGO负责人说，其实很多省也有把一些“天价”罕见病药纳入医保的想法，但顾虑还是很多，一直没敢推行。

第N天：还有希望吗？

绞入数字轮盘转动的，是很多想活下去的生命。

一位医药经济学专家数次拒接邀请参加罕见病相关论坛。“这些论坛的目标倾向很明显，并不是一个理性的学术分析，涉及到各个方面，舆论影响等。”他对《财经》记者说，“如果要谈到一个药是否应该进医保，那为什么不去和其他更有药物经济效益，但还没有进医保的药物进行比较呢？通过数据来测算分析，谁更应该进医保。”

而一位医疗保障领域专家则激烈反驳道，现有医保目录里的某些药也是非常贵的，但是就在医保目录里。不能因为罕见病药在刚开始的时候被排除在外，就一直不考虑。“原来制定的东西会形成利益格局，每走一步都很难。”

“希望各位专家在进行理性的分析和讨论时，能多考虑一下罕见病患者，他们等不了那么长时间。”一位SMA患者组织负责人说。

上述医药经济学专家不认为自己冷血，“这就是我们的责任，用严谨的数字测算哪一种药更适合（进入医保），这就是我们需要提供给决策者的信息。至于其他的更广泛的因素，需要他们去权衡。”

最终的开关，仍在政策制定者的手中。一位药企罕见病药负责人对《财经》记者说，“在罕见病药支付体系中，政府是统筹，是1，企业、患者或者其他组织是N。如果没有1，后面的N无从谈起。”

在青岛，罕见病医疗保障政策停滞不前的两年里，两名戈谢病患者没能等来希望，不幸离世。

“其实在这个过程中，政府、企业、患者，每个人都应该思考，自己能做到的极限是什么，然后合力把这件事解决好。”在2020罕见病合作交流会后，赛诺菲特效药事业部罕见病与罕见血液疾病业务负责人俞蕾曾对《财经》记者说。

在浙江秋初的8月，皓皓已经无法蹲起，原本能够勉强步行的500米，只能走到一半。他的肌肉越来越没力了。

“生在浙江，至少我们还有点盼头。”虽然这一次没能进入医保，一位罕见病患者的家长还是抱着希望。而在中国其他地方，罕见病患者们也都在等一个希望。